两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月22日/生物谷BIOON/---脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止
利用基于CRISPR/Cas9的DNA标记技术观察动态的DNA舞蹈
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---DNA在转录期间发生抽动，让相距较远的基因组区域接触，从而增强基因表达。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员开发出一种新的方法来标记单个非重复性的DNA序列。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Transcription-coupled changes i
CRISPR/Cas技术最新进展：保持DNA完整而又激活靶基因
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因编辑技术CRISPR/Cas系统因其操作简便、能高效精准的在特定位点对DNA进行切割和编辑，近年来一直是生物技术领域的研究热点。CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，用来对抗病毒和外源DNA的入侵。其中Cas (CRISPR associated protein)是一种核酸内切酶，在含有与靶标DNA互补序列
Genome Res：加强版CRISPR-Cas9：可更精准编辑基因！脱靶效应大大降低！
2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力，但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误，因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中，来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统，能够在显著降低
开发出基于CRISPR-Cas12a的技术检测病毒DNA
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月19日/生物谷BIOON/---一种强大的基因组编辑工具能够作为一种王牌DNA侦探进行部署，能够嗅出指示病毒感染、癌症或者甚至缺陷性基因存在的DNA片段。这种基因侦探是由加州大学伯克利分校的霍华德休斯医学研究所研究员Jennifer Doudna实验室开发的，它是基于一种被称作CRISPR的基因组切割系统开发的。通过将CRISPR的功能与
新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复
科学家发现新的CRISPR/Cas9系统！
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪，可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑，甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
2018年1月CRISPR/Cas亮点盘点
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年1月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的1月
斯坦福大学科学家发现七成人体内Cas9蛋白同源物抗体
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年可谓是基因治疗大放异彩的一年，在镰状细胞病、脊髓性肌萎缩症、血友病等绝症上，基因治疗屡斩奇功，不得不让人心生期待。而在基因治疗大家庭里，CRISPR更是让科学家寄予厚望。科学家的期待不难理解。CRISPR快速、精准、体量小、自由度高，不管是用作科研工具还是治疗手段都十分得力，不愧“基因魔剪”的称号。短短十年内，CRISPR已站