Cell：首次发现针对III型CRISPR-Cas系统的蛋白抑制剂
2019年10月7日讯/生物谷BIOON/---如果说CRISPR复合物听起来很熟悉，那是因为它们是新一波基因组编辑技术的最前沿。CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced
Nat Biotechnol：利用I型CRISPR/Cas系统对人细胞进行靶向转录调节
2019年10月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因，并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于CRISPR的工具，从而开启一个多样化的基因组工程技术新
Nat Chem Biol：利用CRISPR/Cas9鉴定出调节抗体-药物偶联物毒性作用的基因
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---化学疗法起作用的基本前提是杀死所有快速生长的细胞，以消灭肿瘤细胞。这种策略虽然通常是有效的，却会造成相当多的脱靶伤亡，比如，它会杀死产生毛发的细胞和位于胃部内壁的细胞。科学家们试图通过制造类似导弹的药物来解决这个问题，这些药物特异性地攻击癌细胞而不会伤害健康细胞。美国斯坦福大学医学院遗传学研究生Kimberly Tsui表示，这些类似导弹的药物称为抗
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年8月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
CRISPR-Cas系统新用途！开发出可编程的CRISPR反应性智能材料
2019年8月26日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas系统已成为科学家们在不断增加的有机体中研究基因的首选工具，并且正被用于开发潜在地校正基因组中单个核苷酸位点上的缺陷的新型基因疗法。它也被用于正在进行的诊断方法中，用于检测患者体内的病原体和致病突变。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学威斯生物启发工程研究所和麻省理工学院的研究人员展示了将CRISPR用作新型刺激反应性“智能（s
Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa