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利用CRISPR/Cas9成功清除一条完整的染色体

图片来自iStock, Polesony2017年8月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中,他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂,从而导致Y染色体片段化,并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时,这也会导致

2017-08-02

Nature:利用体内CRISPR-Cas9筛选技术发现新的药物靶标来增强癌症免疫疗法

图片来自Nature, doi:10.1038/nature232702017年7月20日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心等研究机构的研究人员开发出一种新的筛查方法,即利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术在小鼠体内测试上千个肿瘤基因的功能。他们利用这种方法揭示出新的药物靶标,从而可能潜在地改进PD-1检查点抑制

2017-07-20

Science子刊:利用抗CRISPR蛋白显著降低CRISPR-Cas9脱靶效应

图片来自Fuguo Jiang/UC Berkeley.2017年7月16日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑是基于细菌产生的保护自己免受病毒感染的策略开发出来的。如今有研究证实病毒进化出的反制措施,即被称作抗CRISPR蛋白(anti-CRISPR)的抑制性蛋白,能够被用来改进作为一种基因治疗工具的CRISPR-Cas9,从而降低可能导致不良副作用的脱靶基因编辑。在一项新的

2017-07-16

Nat Med:利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能

图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型(congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A)的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠

2017-07-18

Mol Cell:CRISPR靶向序列文库增强这种基因编辑方法的力量

图片来自Advanced Analytical Technologies。2017年7月23日/生物谷BIOON/---作为一种在生物学中比较流行的基因编辑技术,CRISPR如今比以前任何时候都要更强大。在一项新的研究中,英国研究人员构建出一种能够被用来引导CRISPR-Cas9复合体史无前例地精准地切割DNA的CRISPR靶向序列文库。除了其他的优势之外,这种新的工具极大地增加了CRISPR“切

2017-07-23

利用CRISPRCas系统将数字视频存储到一群细菌的基因组中

2017年7月14日/生物谷BIOON/---科学家们正在努力利用DNA(即生物学生命蓝图)作为合成原材料在活细胞外面存储大量的数字信息。但是如果他们能够诱导活细胞像大的细菌群体那样使用它们自己的基因组作为能够被用来记录信息并且随后在任何时间能够获取这种信息的生物学硬盘,将会怎么样?这样的一种方法可能不仅为数据存储提供全新的可能性,而且也可经进一步改造后变成一种有效的存储设备,从而可能能够按照时间

2017-07-14

JCI:CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症

图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症(Huntington's disease, HD)是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白(mutant huntingt

2017-06-20

科学家开发出基于CRISPR的新技术 或有望开发更为安全的基因编辑疗法

2017年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项刊登在国际著名杂志Cell上的一篇研究报告中,来自美国德克萨斯大学(The University of Texas)的研究人员通过研究利用CRISPR开发出了新型的基因编辑疗法来治疗危及生命的疾病,比如癌症、HIV和亨廷顿氏症等。图片来源:Jenna Luecke and David Steadman/Univ.of Texas at A

2017-07-03

范勇教授:CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用

6月9日,由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破,大会期间设有主题讨论环节,针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术

2017-06-10

CRISPR-Cas9更容易发生脱靶突变吸人眼球,已导致一些CRISPR公司股票下降

图片来自iStock/Vchal。2017年6月9日/生物谷BIOON/---上周,一项研究声称CRISPR-Cas9基因组编辑技术比预期中的更容易发生错误,这让它成为了全世界的头条新闻。也因此,一些投资者出售他们持有的基于CRISPR的生物技术公司的股票,这导致一些公司的股票价格下降高达15%。但是,这项最新的CRISPR报道能够证明所有的这种恐慌是正当的吗?开发基于CRISPR的疗法的科学家们

2017-06-09