双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。
历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性
Nature:迟洪波团队利用单细胞CRISPR筛选,在体内绘制肿瘤T细胞命运调控网络
这项研究揭示了肿瘤内CTLs分化和功能的多样性及关键的调控转录因子,并为整合CTLs细胞命运基因调控网络和改善肿瘤免疫反应的潜在靶点提供了一个系统框架。
Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。
里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症
来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。
Advanced Science:王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点,且位于病毒表面,该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下,基于上述成果,团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
Science:揭示自然突变和通过CRISPR基因编辑引入的工程突变对番茄大小的影响
数万年来,进化通过自然突变塑造了西红柿。然后,人类出现了。几个世纪以来,我们一直在培育和挑选具有我们喜欢的性状的西红柿。如今,CRISPR 基因组编辑技术让我们能够制造新的作物突变,从而进一步改善性状
“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码
肠道内分泌细胞(enteroendocrine cells, EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细胞谱系一样,来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞(intestinal