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诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤

这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。

2023-12-04

同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化

该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。

2023-12-04

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

Nature:迟洪波团队利用单细胞CRISPR筛选,在体内绘制肿瘤T细胞命运调控网络

这项研究揭示了肿瘤内CTLs分化和功能的多样性及关键的调控转录因子,并为整合CTLs细胞命运基因调控网络和改善肿瘤免疫反应的潜在靶点提供了一个系统框架。

2023-11-17

CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者

研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。

2023-08-28

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18