婴儿CRISPR实验中引入的基因突变会缩短寿命的研究遭遇重大缺陷
2019年10月5日讯/生物谷BIOON/---2019年6月，美国加州大学伯克利分校的Xinzhu Wei和Rasmus Nielsen发现一名中国科学家在去年出生的一对双胞胎婴儿中试图引入的一种基因突变（CCR5 Δ32）在表面上有助于这两名婴儿抵抗HIV病毒感染，但这也会与生命后期的死亡率增加21%存在关联性。他们扫描了英国生物库（UK Biobank）中包含的40万多个基因组和相关健康记录
利用CRISPR/HDR技术进行工程化改造有望赋予杂交瘤抗体多样化的功能！
2019年9月30日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，生物工程师和生命科学家能够结合杂交瘤技术来制造大量相同的抗体，同时还能开发出新型的抗体疗法和诊断技术，近年来该技术的临床前和临床研究都突出了抗体型别对于治疗效果的重要性。在一项最新研究中，来自荷兰的研究人员开发出了一种多用途的CRISPR和同源定向修复（HDR）平台，其能够快速设计免疫球蛋白结构域并形成重组杂交瘤，其能够分泌设计抗体的首选格
开发出CRISPR LiveFISH技术，成功对活细胞中的DNA和RNA进行实时成像
2019年9月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑可以诱导包括易位在内的染色体重排。尽管测序方法已用于鉴定和描述与遗传疾病和基因编辑有关的染色体异常，但是染色体重排的时间动态变化鲜为人知。之前的研究依赖于使用基因组整合的LacO/TetO阵列，这既枯燥又有挑战性。与荧光蛋白融合在一起的没有核酸酶活性的dCas9，或者招募单向导RNA（sgRNA）的与荧光蛋白融合在一起的RNA结合蛋白能够对
2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年8月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
Nature子刊发布CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——每个人都在谈论CRISPR-Cas。这种生物技术提供了一种相对快速和简单的方法来操纵细胞中的单个基因，这意味着它们可以被精确地删除、替换或修改。此外，近年来，研究人员也一直在使用基于CRISPR-Cas的技术系统地增加或减少单个基因的活性。无论是在基础生物学研究领域，还是在植物育种等应用领域，相应的方法都在很短的时间内成为了世界范围内的标准。迄今为
PNAS：科学家用CRISPR成功治疗三阴性乳腺癌！
2019年9月15日讯 /生物谷BIOON /——波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)的研究人员称，一种肿瘤靶向CRISPR基因编辑系统可以有效且安全地阻止三阴性乳腺癌的生长，该系统被封装在纳米凝胶中，并注射到体内。他们在人类肿瘤细胞和小鼠身上进行的原理验证研究，提出了一种潜在的基因治疗三阴性乳腺癌的方法。在所有乳腺癌中，三阴性乳腺癌的死亡率最高。美国国家科学院院
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/ Cas9基因编辑疗法。近
Nat Commun：新型CRISPR方法鉴定出弓形虫在宿主体内存活的关键基因
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，通过使用一种基于CRISPR的基因筛选方法，来自英国弗朗西斯-克里克研究所的研究人员鉴定出弓形虫在小鼠体内存活的关键基因。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“A CRISPR platform for targeted in vivo screens identifies Toxopl