Sci Adv：CRISPR基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏以及其它同基因不同位点的突变导致的罕见代谢尿素循环异常的患者。
Science：经过CRISPR基因编辑的CAR-T细胞在癌症患者体内是安全的
2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR（对DNA进行编辑）和T细胞疗法（利用免疫系统的哨兵破坏肿瘤）---结合在一起，从而在快速发展的癌症免疫疗法领域开创了新的篇章。他们报道两名女性和一名男性，年龄都在60多年，其中的一人患有肉瘤，剩余两人患有一种称为多
Nat Commun：干细胞、CRISPR以及基因测序共同帮助建立脑癌模型
近日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员使用基因工程化的人类多能干细胞，创建了一种新型的癌症模型，用于体内研究胶质母细胞瘤如何随时间发展和变化。
2019年12月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年12月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thom
2019年11月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年11月29日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (W
首次揭示噬菌体利用细胞核样区室保护自身基因组免受CRISPR核酸酶切割
2019年12月23日讯/生物谷BIOON/---细菌和感染它们的病毒正在进行一场与生命本身一样古老的分子军备竞赛。进化为细菌配备了一系列可靶向并破坏病毒DNA的免疫酶，包括CRISPR-Cas系统。但是，杀死细菌的病毒（也称为噬菌体）已设计出了它们自己的工具来帮助它们战胜这些最强大的细菌防御。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校和加州大学圣地
Nat Commun：I型CRISPR系统用于“切割”-“粘贴”基因
修复有缺陷的基因以预防和治愈疾病是研究人员多年努力的方向。尽管2类CRISPR系统作为人类细胞中的基因编辑工具显示出巨大的希望。然而，在本月发表于《Nature Communications》杂志上的一项研究中，由大阪大学领导的日本研究人员描述了一种新的基因组编辑方法：基于Cas3的1类CRISPR系统可以提供更有效，更安全的替代方案，成功修复杜氏肌营养不良症中的基因突变。
CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症？
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除，随后对这些免疫
CRISPR基因编辑疗法在人体中的早期研究结果显示出了一定希望
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源：CC0 Public Domain围绕使