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Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症

CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞

2021-04-06

Cell:升级版CRISPR工具!不影响DNA序列,但却能持久、可逆地开关基因

  尽管CRISPR相关的基因编辑技术带来了治疗甚至治愈多种疾病的希望,然而该技术依赖于DNA修复通路,该通路会以一种不可预知的方式将新的碱基插入到遗传密码中,因此难以把控最终的治疗效果。随着科学探索的日益深入,越来越多证据表明,对表观遗传进行编辑或许是一种更有潜力的方式,能够在不改变DNA序列的情况下精准控制基因表达。最近,由加州大学旧

2021-04-23

Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆

基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑,这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化,因此非常适合修复或引入致病性突变。然而,上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战,因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。

2021-04-12

Mol Cell:光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活

CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性,然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍,在最近一项研究中,来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA(pcRNA),从而能够利用光照达到降解sgRNA分子,进而调控Cas9核酸酶基因

2021-04-03

2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展

2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。2020年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做

2021-02-28

Nature子刊:CRISPR技术揭示癌症扩散的机制

近日,惠康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)科学家的最新研究表明,以前与癌症无关的基因在某些癌症向肺部的扩散中起关键作用。研究小组发现,当基因LRRN4CL在小鼠中过度表达时,皮肤癌黑色素瘤更可能转移到肺部。

2021-03-25

Mol Cell:新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA

2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术,可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上,论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive

2021-02-28

eLife:新型全基因组CRISPR筛选技术或能发现与癌症发生相关的关键通路

2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型全基因组CRISPR筛选技术,其或能帮助揭示80%-90%的肿瘤是如何生长的。这种新方法能够检测一种特殊的遗传开关,而该开关能诱导持续性的细胞分裂(癌症开始的标志物)。CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复

2021-03-17

2021年1月CRISPR/Cas最新研究进展

2021年1月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。今年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的贡

2021-01-31

Cell Stem Cell:利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型

2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病(AML)从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因,他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上,论

2021-02-15