Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
Cell子刊:陈斯迪团队利用CRISPR筛选,发现增强CAR-T效果新手段
CAR-T细胞疗法通过将肿瘤检测分子引入T细胞来利用对癌症的免疫反应。在过去十年中,FDA批准了六种CAR-T细胞疗法来治疗B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。尽管早期的治疗取得了成功,但随着时间的推移,治疗的有效性往往会降低,这已经开始寻找增强T细胞功能的方法。目前还没有批准的CAR-T细胞疗法来治疗实体瘤。美国耶鲁大学遗传学副教授陈斯迪团队在 Cell 子刊 C
张锋团队胜诉,被认定为发明了CRISPR真核基因编辑
在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中,美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队,而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出
Molecular Cell :清华大学刘俊杰团队开发小型、高效CRISPR基因编辑工具
CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑,相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面,是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究,仅有Cas9和Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中,常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大,超过1300个氨基酸
Science子刊:利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因,有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
成功利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞
在一项新的研究中,Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-Cas9取得的新突破,这种工具已经改变了分子生物学研究,但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。
Nature Communications :CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关注的问题,因为这可能会破坏其他功能基因从而带
Nucleic Acids Res:新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果
在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构,可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA(gRNA)的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰,因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物,并找到治疗严重遗传性疾病的方法。
Cancer Res:通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔(ifenprodil,一种血管舒张药)联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼(sorafenib)来治疗肝细胞癌(HCC);该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台,其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索,并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
Nat Microbiol:新研究表明可对微生物群落进行CRISPR/Cas编辑
在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员找到了一种方法,可以同时在许多不同物种的群体中添加或修改基因,这就为所谓的“群落编辑(community editing)”打开了大门。相关研究结果于2021年12月6日在线发表在Nature Microbiology期刊上。