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首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

2022-09-30

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30

盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功:快速消除5种主要症状!

ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂,与安慰剂相比,可快速消除新冠肺炎5种主要症状,降低病毒滴度。

2022-09-30

长效抗体鸡尾酒Evusheld(恩适得)欧盟获批新适应症:治疗COVID-19!

Evusheld现在是欧洲唯一同时可用于预防(暴露前预防,PrEP)和治疗COVID-19的长效抗体组合产品,将能够保护更多人免受这种毁灭性疾病的影响。

2022-09-23

Science:可爱龙团队揭示能够切割蛋白的新型CRISPR工具的作用机制

CRISPR-Cas基因编辑技术早已成为生命科学领域应用最广泛的技术之一,目前基于CRISPR-Cas的基因编辑技术已广泛应用于基因校正,遗传育种等各领域。

2022-08-29

I-CRISPR:一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略

目前,癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗,但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下,手术并不能去除所有癌细胞,而其他方法,如放射治疗和化疗,在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。

2022-08-23

CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26