Mol Cancer:全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标
本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性,并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用,并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。
2024-09-26
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用
RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。
2025-02-07
中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率
实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
张锋最新Cell论文:利用 AI 工具,揭开CRISPR-Cas13系统进化之谜
该研究通过混合结构和序列进化追踪方法,揭示了 RNA 靶向的 CRISPR-Cas13 系统可能起源于一种古老的 RNA 毒素-抗毒素(TA)系统,特别是 AbiF 系统。
2025-02-23
Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。
2024-07-13
Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。
2025-03-30
《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。
2024-06-16
Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16