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类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型

研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵

2023-11-02

王恩多/周小龙团队揭示人线粒体tRNA t6A修饰对线粒体基因表达调控的多重作用

首次发现线粒体tRNA t6A37修饰与m1A9、m2G10修饰的协同调控。

2024-01-22

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据,追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源

4篇论文表明,这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具,当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时,能够提供对疾病的新见解。

2024-01-29

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制

来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。

2024-01-08

Neuron:骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现,一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞,从而促进大脑组织硬化,这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。

2023-12-19

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18