自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
成功利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞
在一项新的研究中，Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-Cas9取得的新突破，这种工具已经改变了分子生物学研究，但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。
B细胞和CD4+T细胞联手激活杀伤性T细胞
说到B细胞，我们可能想到的是它能分泌抗体来中和病原体。而说到肿瘤免疫，我们可能首先想到的是CD8 T细胞，B细胞似乎和肿瘤八竿子打不着。CD4 T细胞中的Th1、Th2和Th17在肿瘤中的作用倒是有不少研究报道了，但对于滤泡辅助T细胞（Tfh）细胞的认知，我们更多地还是局限在它帮助B细胞分化成熟的功能上。而最近的这项研究，可能要刷新我
Cancer Res：通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔（ifenprodil，一种血管舒张药）联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼（sorafenib）来治疗肝细胞癌（HCC）；该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索，并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
Nat Methods：科学家开发出一种能对休眠状态下CD4+ T细胞进行遗传学特性分析的新技术
2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --CD4+ T细胞是免疫系统的重要组分，其在帮助机体抵御病原体上发挥着非常关键的作用，由于在休眠状态下其拥有大量能抵御HIV感染的机制，因此其只有在极少数的情况下才会被感染，但这些少数被感染的细胞能在体内形成一种潜在的HIV病毒库，目前所使用的抗病毒药物无法抵达这种HIV病毒库，因此当CD4+ T细胞被激活
MiR-99a通过mTOR介导的糖酵解调节CD4+T细胞分化和减轻实验性自身免疫性脑脊髓炎
多种microRNAs在调节炎症和自身免疫性疾病方面表现出不同的功能。MicroRNA-99a(MiR99a)参与脂肪组织炎症，在自身免疫性疾病、类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮的炎性病变中表达下调。
Nat Commun：新鲜制造的靶向CD19的CAR-T细胞比低温冻存的CAR-T细胞更有效地治疗B细胞恶性肿瘤
新设计的靶向CD19抗原的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR19-T）对治疗成人和儿童B细胞恶性肿瘤很有效，尤其是在大学附属医院塞德曼癌症中心（University Hospitals Seidman Cancer Center）提供的医疗场所制造时。这是2021年12月10日发表在Nature Communications期刊上的一项新的研究的结论。
Nat Commun：利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中
2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8