Nature:装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物,这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和囊性纤维化(CF)的美国人出现潜在的危及生命的症状,以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20
Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX
CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
杜氏肌营养不良症(DMD)是罕见疾病中的一种常见病,仅影响男性,其发病率为1 / 4500至1 / 6500新生儿。DMD起源于X染色体携带的编码肌萎缩蛋白的基因功能丧失,肌萎缩蛋白是肌膜下细胞骨架复合体的一种蛋白质。这种疾病表现为患者骨骼、平滑和心肌的戏剧性退化,在没有根治性治疗的情况下,只有姑息治疗,需要相当多的多学科护理才能将患者的中位预期寿命延长到30岁左右。
Science子刊:在人体中发现新的CD4+T细胞亚群
T细胞协助对抗感染和癌症方面发挥着重要作用,不过也可导致自身免疫性疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国拉霍亚免疫学研究所(LJI)的研究人员在CD4+辅助性T细胞亚群中发现了与自身免疫性疾病风险有关的新基因。
Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。
Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
JAMA Dermatol:普通病毒HPyV9可导致器官移植受者患上严重疾病
在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学的研究人员发现一种在大多数人身上不会造成伤害的普通病毒可能对器官移植受者和其他免疫力低下的人构成危险。他们发现一种称为人类多瘤病毒9(Human Polyomavirus 9, HPyV9)的普通病毒与三名实体器官移植受者的死亡有关。这些实体器官移植受者出现了严重的皮疹,然后在大约一年后因肺部和多器官衰竭死亡。
CRISPR/Cas9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景
在原核生物中,成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/Cas9)基因组编辑系统的开发。
Journal of Experimental Medicine:复旦大学袁正宏团队揭示乙肝病毒通过调节CD8+T细胞胸腺发育诱导免疫耐受的新机制
乙型肝炎病毒(HBV)感染后可发展为急性或慢性乙肝,急性乙肝表现出自限性,可在数月内康复;而慢性乙肝患者几乎终身携带病毒,且会继续进展为肝硬化和肝癌等终末期肝病,严重危害生命安全。大量的研究表明HBV急性感染成年人患者体内存在大量活化的针对乙肝表面抗原(hepatitis B surface antigen, HBsAg)的CD8+T