基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关
日前，包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队，在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文，在这项研究中，研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关，让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来，在科学研究和医
Cell：给Cas9一个开启开关，从而更好地控制CRISPR基因编辑
2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Cas9融合蛋白的设计，使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用，比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上，论文标题为“
第一三共与Esperion签署9亿美元协议，获bempedoic acid欧洲权益
2019年1月14日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共欧洲子公司Daiichi Sankyo Europe近日宣布与美国生物制药公司Esperion Therapeutics签订了一项独家许可协议，允许Daiichi Sankyo Europe在欧洲经济区和瑞士销售降胆固醇新药bempedoic acid以及bempedoic acid/伊折麦布（ezetimibe）复方片。Daiic
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
运动可使思维障碍老人大脑“年轻”9岁
运动才是“包治百病”！根据12月19日发表在《American Academy of Neurology》的一项研究：有氧运动，如每周步行三次或骑自行车35分钟，可以改善患有认知障碍的老年人的思维能力。神奇的是，这项研究强势证明，运动六个月后，参与者的思维测试成绩相当于逆转了近九年的衰老！该研究涉及160名平均年龄为65岁的人，这些参与者均患有可能会引起心脏问题的疾病，如高血压等；所有
Cell子刊：使用CRISPR-Cas9可恢复化疗药物治疗肺癌的疗效
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在美国，肺癌是癌症死亡的主要原因。通过显著延缓肺癌进展，一些化疗药物有助于让患者出现病情缓解或者至少存活更长时间并具有更好的生活质量。但是，一些患有非小细胞肺癌（最为常见的肺癌形式）的患者对化疗药物产生耐药性，或者在接触它们后产生耐药性。肺癌中的一些基因有助于这种癌症对用来治疗它的一线化疗药物产生耐药性。在一项新的研究中，来自美国克里斯蒂安娜卫生保健
Nucleic Acids Res：揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败
2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是，人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今，在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达，因而可能是非常危险的。基于这
最成功的单抗药物都有这9大特征
开发一种可带来重大医学进步的治疗性抗体通常需要复杂、漫长、成本高昂的过程。在开始生产单克隆抗体（mAb）时，还必须要考虑到许多标准。不过，通过预测药物发现过程的每个阶段存在的潜在挑战，仍然有可能优化一个抗体药物的上市机会。以下是国外生物技术GEN网站列出最成功mAb所共有的9大特征：1、最佳的抗原亲和力抗体的结合亲和力取决于抗原与抗体可变区的匹配程度，这可以通过解离常数（KD）亲和力测