Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
全球盛会 |【2024浦江创新论坛】“神经科技创新论坛:脑、心智与神经技术”会议注册开启,早鸟票截止9月15日!
【2024浦江创新论坛】“神经科技创新论坛:脑、心智与神经技术”会议注册开启,早鸟票截止9月15日!
2024-09-03
Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
Cell:揭示DHX9应激颗粒保护子细胞免受紫外线破坏的RNA的伤害
更好地了解新生成的子细胞如何选择性地识别和降解受损的RNA,可能为以RNA控制不善或应激反应失调为特征的疾病找到新的治疗靶点。
2024-04-02
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。
2024-04-04
【嘉宾阵容揭晓】30+大咖齐聚上海2024(第七届)多组学研究与临床转化前沿论坛,9月13-14日,精彩不容错过!
2024年9月13日至14日在上海举办“2024(第七届)多组学研究与临床转化前沿论坛”。
2024-08-12
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18