Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
CD70靶向同种异体CAR T细胞治疗肾癌的临床前研究进展
肾细胞癌(RCC)是一个高度未得到满足的需求领域，代表着相当大的患者群体，据估计，美国每年有7.4万新病例和1.5万人死亡。肾癌的新疗法，包括PD-1靶向药物和联合疗法，显示出有希望的初步反应，但CR(完全缓解)率较低，为6-16%，突显了额外治疗选择的必要性。
2022-03-30
直播预告 | 华大智造C4 - Cell for All线上研讨会系列 之 “Nature作者面对面”
本次直播，华大智造特别邀请本篇Nature文章共同通讯作者李文娟博士与大家分享科研心得, 共同一作刘传宇博士为大家详解DNBelab C4单细胞测序技术平台的科研应用。
2022-04-07
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-03-25
小分子抑制剂靶向E2泛素结合酶UbcH5c抑制胰腺癌生长和转移
胰腺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，其特点是诊断晚，治疗方法有限。根据肿瘤的可切除性，胰腺癌患者被分为四类：可切除的、边缘可切除的、局部晚期的和转移的。尽管近年来胰腺癌的早期诊断和治疗取得了一定的进展，但完整的手术切除是胰腺癌患者获得治愈的唯一途径。大多数病例(高达80%)在晚期确诊，失去手术机会。
2022-03-22
eLife：中链脂肪酸8C有望治疗心脏病发作后引起的心脏损伤
在一项新的研究中，来自美国密歇根大学和中国澳门大学的研究人员指出在能量饮料（energy drink）中发现的一种中链脂肪酸（medium-chain fatty acid）有朝一日可能有助于防止心脏病发作后引起的心脏损伤。
2022-03-14