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美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

2021-06-10

Nature:C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关,抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病

2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病(Niemann-Pick disease type C)是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现,但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一,长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究

2021-07-22

研究人员绘制人体组织5-羟甲基胞嘧啶图谱

北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心伊成器团队、北京大学生命科学学院陶伟团队和北京大学第一医院张骞团队,在Nature Communications上合作发表了题为“Tissue-specific 5-hydroxymethylcytosine landscape of the human genome”的论文,绘制了多种人体组织5-羟甲基胞嘧啶

2021-07-16

BioMarin公布valrox 1/2期试验长期数据:单次输注后5年,年出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-24

Theranostics: IgE升高通过抑制miR-486A-5p促进心肌纤维化

心脏纤维化是心脏重构的一个重要特征,是心力衰竭的一个标志。最近的研究表明,IgE升高在病理性心脏重构中起着因果作用。然而,IgE促进心肌纤维化的潜在机制尚未完全阐明。作者的研究表明,升高的IgE通过调节miR-486a-5p及其下游因子,如Smad1,促进病理性心脏纤维化。这些发现为病理性心肌纤维化干预提供了新的靶点。

2021-07-13

Klisyri(替巴比林,软膏剂)在欧盟获批,仅需用药5天,香雪制药引进中国!

Klisyri用药仅5天每天1次,疗程短使用简单,疗效显著安全耐受性良好。

2021-07-21

 华大智造DNBSEQ-E5基因测序仪最快4.5小时完成病原微生物测序

7月15-16日,第二届感染性疾病诊断技术创新论坛(IDD)刚在武汉顺利闭幕,华大智造携病原微生物高通量测序平台亮相。在论坛上,华大智造官方首次发布了DNBSEQ-E5基因测序仪在科研和实战场景下的一系列使用数据。据悉,DNBSEQ-E5基因测序仪体积小、重量轻、测序速度快、操作简单,大大降低了基因测序仪的使用门槛。即日起,该设备在中国大陆开放订购。“我们希

2021-07-19

美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定!

ALK-001是一种化学修饰的维生素A,是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。

2021-07-15

valrox在欧盟进入审查:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-07-17

葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat,达普司他)3期ASCEND项目5个研究全部成功!

Duvroq与罗沙司他(roxadustat,爱瑞卓®)是同一类药物,后者率先在中国获得全球首批!

2021-07-18