C3补体抑制剂pegcetacoplan达3期主要终点 表现优于获批疗法
今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显着改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）
CCR3抑制剂AKST4290开始II期临床试验
Alkahest是一家临床阶段的生物技术公司，近日宣布，口服CCR3抑制剂AKST4290治疗帕金森病的II期临床试验已正式开始。
Apellis公司C3抑制剂pegcetacoplan头对头III期研究击败Alexion重磅C5抑制剂Soliris
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。近日，该公司公布了头对头III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的阳性结果。该研究是一项多中心、随机、开放
Akari补体抑制剂治疗PNH三期临床成功
日前，Akari Therapeutics公司公布了C5补体抑制剂nomacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）III期CAPSTONE研究的积极中期数据。这是一项三部分、两队列、随机、开放标签研究，在既往未接受过补体抑制剂治疗（初治）、输血依赖的PNH患者中开展。研究中，患者随机分配，接受每日一次皮下注射nomacopan或标准护理（SO
Alexion全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，计划启动一项关键性III期研究，评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请（IND），计划在本季度
TG Therapeutics新一代口服PI3Kδ抑制剂umbralisib在美国申请上市！
2020年01月18日讯 /生物谷BIOON/ --TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导的疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，已启动向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交新药申请（NDA），寻求加速批准该公司口服、每日一次的、磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）和CK1-ε双效抑制剂umbralisib（TGR-1202）
安斯泰来二代FLT3抑制剂Xospata获批，治疗FLT3突变复发/难治AML！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准靶向抗癌药Xospata（gilteritinib），该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性（疾病复发）或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人
渤健达成合作 开发年龄相关性黄斑变性补体抑制剂
日前，Catalyst Biosciences公司宣布，与渤健（Biogen）达成一项全球独家许可和研发合作协议，双方将共同开发其潜在“best-in-class”C3补体抑制剂CB 2782-PEG，治疗患有地理萎缩（geographic atrophy ，GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。AMD是65岁以上老年人失明的首要原因。AMD患者由于
Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗
PI3Kδ/γ双效抑制剂！白血病新型靶向药Copiktra欧盟申请上市，石药集团或2021年国内上市!
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Verastem Oncology近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了Copiktra（duvelisib）的营销授权申请（MAA），该药是一种口服磷酸肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤（CLL/SLL）和复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者的治疗。Copiktra的活性药物成分为