BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前,如无意外,BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
2016-06-03
BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据
著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外,再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好,本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。
2016-04-22
BioMarin苯丙酮尿症药物pegvaliase达临床III期主要终点
BioMarin制药近日宣布,其苯丙酮尿症药物pegvaliase达到了临床III期主要终点,患者的血液苯丙氨酸水平符合预期值。
2016-03-23
NICE发布最终指南,推荐使用BioMarin罕见病药物Vimizim
近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用BioMarin的Vimizim进行治疗。
2015-12-21
BioMarin为什么会转让“最强效”的PARP抑制剂talazoparib呢?
【新闻事件】:昨天BioMarin忍痛割爱以4.1亿美元头款,1.6亿美元里程碑付款的价格把其处在3期临床的一个PARP抑制剂talazoparib(BMN-673)转让给Medivation制药公司。BioMarin在2013年就启动了talazoparib的3期乳腺
2015-08-26
BioMarin8亿4千万美元收购Prosensa布局罕见病市场
最近,著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息,公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司,同时合约中...
2014-11-25
BioMarin罕见病新药通过FDA专家评审
2013-11-21
BioMarin公司罕见病新药在FDA审核中无明显优势
2013-11-19