BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
2021-01-13
治疗最常见侏儒症类型 BioMarin向美国FDA递交新药申请
日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种在研C型利钠肽（CNP）类似物，每日注射一次，用于治疗儿童软骨发育不全（achondroplasia）。8月13日，该公司宣布欧盟EMA已经接受了为vosoritide递交的上市许可申请。软骨发育不
2020-08-24
