百健艾迪A型血友病长效药物rFVIIIFc III期A-LONG研究达主要终点
2012年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --百健艾迪（Biogen Idec）今天宣布，有关实验性A型血友病药物rFVIIIFc的III期临床研究（A-LONG）取得了积极数据，达到了研究的主要终点。rFVIIIFc是一种长效VIII因子-Fc融合蛋白。 A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。
Biogen Idec启动长效凝血因子Fc融合蛋白在血友病的儿科临床试验
7月5日，美国生物技术公司Biogen Idec及其合作伙伴瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）共同宣布，启动长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白（rFVIIIFc）及重组凝血因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的在A/B型血友病患者的两项儿科临床试验。
百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准
百健艾迪A型血有病药物Eloctate获FDA批准，该药是首个长效重组A型血有病药物，通过将重组凝血因子VIII与免疫球蛋白IgG1的Fc结构域融合而成，具有延长的体内循环半衰期。
FDA推迟审批Biogen乙型血友病新疗法
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。