Brain：新型生物标志物或能帮助检测血液中的阿尔兹海默病神经退行性病变
来自哥德堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型检测技术，其或能检测患者血液样本中阿尔兹海默病神经退行性病变的新型标志物。
2023-01-09
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
Redox Biology : I型糖尿病损害了线粒体的功能，促进了白细胞的氧化应激和自噬
1型糖尿病(T1D)是一种自身免疫性疾病，其特征是由于胰岛β细胞破坏导致胰岛素缺乏，从而导致高血糖。
2022-12-31
Nat Med：识别出能帮助开发新型阿尔兹海默病疗法的最佳血液检测手段
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究识别出了哪些血液检测手段能在疾病最早期阶段最佳地帮助检测阿尔兹海默病，以及哪种血液检测手段最能检测相应的治疗效果。
2022-12-09
1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield（teplizumab）是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月（2年）。
2022-11-22
《神经病学》：首个大型前瞻性真实世界研究证实，血液标志物预测阿尔茨海默病可行！
Planche团队的这个研究首次在接近真实世界特征的大型前瞻性队列中，证明了血液中测得的AD标志物和脑脊液中同类标志物的中度关联；血液和脑脊液中p181-tau蛋白和神经丝轻链蛋白的浓度，
2022-11-25
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30