一类有益的肠道菌群或在治疗2型糖尿病上扮演着关键角色！
2021年1月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在bioRxiv平台上题为“Host response to cholestyramine can be mediated by the gut microbiota”的研究报告以及发表在Nature Communications杂志上题为“Transkingdom interactions be
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
治疗14天，1型糖尿病风险降低59%！突破性疗法teplizumab获FDA优先审评资格
1月4日，Provention Bio公司宣布已向FDA递交CD3单克隆抗体teplizumab的生物制品许可申请(BLA)，用于延迟或预防高危患者的临床1型糖尿病(T1D)。FDA已授予teplizumab上市申请优先审评资格，PDUFA预定审批期限为2021年7月2日。被授予优先审评的药物意味着其在治疗、诊断或预防严重疾病安全性或有效性方面与
抗精神病新药！ALKS3831(奥氮平/samidorphan)重新获美国FDA受理：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT®获批，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
鞘脂生物标记物与2型糖尿病发病风险研究取得进展
近日，中国科学院上海营养与健康研究所研究员林旭研究组在PLOS Medicine上，发表了题为Associations among circulating sphingolipids， β-cell function， and risk of developing type 2 diabetes： A population-based cohort stud
JEM：靶向作用特殊的T细胞蛋白或有望抑制1型糖尿病发生
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自犹他大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型治疗性靶点或能帮助治疗1型糖尿病患者，研究者指出，抑制名为OCA-B的蛋白或能通过限制破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞的免疫细胞的活性来保护小鼠免于
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。