首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
PNAS：特殊的肠道菌群肽类或参与人类1型糖尿病的发生
来自波士顿学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种特定类别的人类肠道细菌，其或能制造一种含有特殊氨基酸序列的蛋白，从而就能模拟1型糖尿病中被宿主机体免疫系统所靶向作用的胰岛素肽类。
2022-07-29
BMJ：哪些人可以用VD预防糖尿病？全球首个维生素D预防糖耐量受损人群患2型糖尿病的研究成果发布
随着生活水平的提高，被称为“富贵病”的糖尿病发病率逐年升高，是各种心脑血管疾病的主要危险因素。
2022-07-28
广东省人民医院团队发现，将总热量的5%由动物蛋白替换为植物蛋白，与2型糖尿病风险降低21%相关
近年来随着人们对身材和健康重视程度提高， Atkins饮食等高蛋白低碳水化合物的饮食模式被大为推崇。身材健美的健身教练总鞭策嘴馋又懒惰的肥宅人群多摄入蛋白质来提高增肌减脂的效率。
2022-08-03
干细胞功能性治愈1型糖尿病！Vertex公司3.2亿美元收购ViaCyte
福泰制药（Vertex）宣布，已与ViaCyte公司达成协议，以3.2亿美元收购后者，目的是加速推进一款用于功能性治愈1型糖尿病 (T1D)的细胞疗法VX-880。
2022-07-15
柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
Cell Rep：重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1型糖尿病发生的新型疗法
印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色，相关研究提出了一种可能性，即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。
2022-06-30
拜耳非奈利酮在中国获批，用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者
批准是基于III期临床FIDELIO-DKD研究结果，该研究在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者中评估非奈利酮在肾脏和心血管获益方面的有效性和安全性，是迄今为止在该患者群中开展的最大规模III期临床项目
2022-06-29