Diabetes：对双胞胎进行研究寻找诱发2型糖尿病的特殊表观遗传学改变
2021年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，2型糖尿病（T2D）的发病率在全球范围内逐渐上升，但当前的治疗方法非常巨献；miRNAs或许在2型糖尿病的治疗过程中扮演着关键角色，而且其或许有望成为新型疗法的作用靶点；同卵双胞胎往往拥有相同的DNA，但其中一个双胞胎或许会罹患2型糖尿病，而另一人则可能不会患上该病。近日，一篇发表在国际杂志Diab
Sci Rep：并非所有2型糖尿病患者都能接受适当的治疗来预防心血管疾病的发生
2021年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Scientific Reports上题为“LDL-cholesterol trajectories and statin treatment in Finnish type 2 diabetes patients： a growth mixture model”的研究报告中，来自
VICTOR III期临床研究启动，评估维立西呱在射血分数降低慢性心衰患者中的应用
2021年11月11日，拜耳及合作伙伴默沙东宣布启动新的III期临床VICTOR研究，进一步评估维立西呱在心衰患者中的应用。该研究将考察维立西呱在近期没有发生过加重事件，射血分数低于 40%的慢性心衰患者中的疗效，这一人群与其他几项近期心衰研究的人群类似。基于VICTORIA研究结果，维立西呱在美国、日本和欧盟获得批准。
Immunity：揭示I型干扰素通过激活特定的树突细胞亚群提高抗肿瘤免疫反应
在一项新的研究中，研究人员如今发现一种潜在新的方法：通过招募一种叫做树突细胞的辅助性免疫细胞群来间接激活这些T细胞。他们鉴定出一个特定的树突细胞亚群，这个亚群有一种激活T细胞的独特方式。这些树突细胞可以用肿瘤蛋白遮盖自己，使它们能够冒充癌细胞并引发强烈的T细胞反应。
Diabetologia：半乳凝素-1或与机体2型糖尿病风险增加直接相关
来自哥德堡大学等机构的科学家们通过研究发现，机体中半乳凝素-1水平的升高或与个体大约18年后患2型糖尿病的风险增加直接相关，同时，这种蛋白似乎还是糖尿病肾病高风险的2型糖尿病患者机体肾脏的保护因素。
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
Diabetes Care：科学家识别出1型糖尿病的新型生物标志物
来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了三种循环蛋白，其或能作为潜在的分子或能开发针对1型糖尿病患者的药物疗法和早期诊断工具；1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其主要特点为胰腺所分泌的胰岛素的缺陷，这类糖尿病大约会影响10%的糖尿病患者，但从出生开始，很少就生物标志物能帮助预测患者患1型糖尿病的风险。
蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者!
Zynteglo(beti-cel)于2019年5月获欧盟附条件批准上市，可解决β地中海贫血的根本遗传病因。
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血