Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Proc Natl Acad Sci U S A：PurA是III型分泌系统抑制剂奥迪霉素的主要靶点
本研究结果阐明了PurA作为抗感染药物和疫苗接种靶点的潜力，并为PurA在T3SS调控中的应用开辟了道路。
2024-05-23
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
《JAMA·精神病学》：迄今最大规模研究发现，青少年BMI与心理健康之间存在U型关系！
研究表明，不论年龄、性别和学校年级，青少年BMI z与心身健康之间呈现出U型关联，并且随着时间推移，BMI z与心身健康之间的关联不断增强。
2024-05-24
Nature子刊：这种肠道细菌来源的酶，可将血液转化为通用O型血
在这项研究中，研究团队对嗜黏蛋白阿克曼菌（Akkermansia muciniphila）产生并用于分解黏液中聚糖的酶进行了生物化学筛选。
2024-05-01
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
Proc Natl Acad Sci U S A：科学家揭示2型肺泡上皮细胞的药理扩张促进再生下气道修复
本研究开发的NZ- 97，是一种局部给药和肺持久性DPP4抑制剂，在未来的治疗开发中具有很好的前景。
2024-05-12