赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
Alnylam：从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究，并且找出降低
赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Pa
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
Alnylam与Vir达成10亿美元协议，开发治疗乙肝（HBV）的新型RNAi疗法
2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam近日与美国加州初创生物技术公司Vir签署了一份价值高达10亿美元的协议，开发和营销RNAi疗法用于感染性疾病的治疗，包括慢性乙型肝炎（HBV）。双方将推进Alnylam公司的HBV项目，同时将合作开发多达4个额外的RNAi疗法治疗存在高度未满足医疗需求的其他感染性疾病。Alnylam公司首席
RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停
RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创，该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目，其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗，但因发生患者死亡事件，项目紧急叫停；givosiran开发用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗，目前一切顺利，预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran
Alnylam叫停revusiran临床，RNAi平台受到质疑
投资者最讨厌模棱两可，但公司依然未澄清数据，说明数据可能比模棱两可更严重。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题，Alnylam股票今天被腰斩。
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。
Alnylam新肝病RNAi疗法遭遇滑铁卢 公司市值大跌8%
最近RNAi疗法研究专家Alnylam Pharmaceuticals公司宣布放弃旗下用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺陷症疗法ALN-AAT，原因是其临床I/II期研究中最高剂量组中有3名患者肝脏相关酶水平异常偏高，这一消息一经公布，公司市值当天蒸发了约5亿美元之多。
PCSK9大战方兴未艾 Alnylam/MedicinesRNAi新疗法再搅局
正当安进、再生元/赛诺菲在PCSK9战场秣马厉兵，争取霸主地位之时，Alnylam和Medicines又杀入进来搅局，两家公司宣称他们开发的新型RNAi疗法有望后来居上，成为最终的胜利者。