Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。
28亿美元,罗氏引进Alnylam高血压RNAi产品Zilebesiran
2023年7月24日,Alnylam宣布与罗氏公司达成战略协议,共同开发和商业化Alnylam用于治疗高血压的在研RNAi疗法zilebesiran,该疗法目前正处于第二阶段开发阶段。
RNAi治疗阿尔茨海默病:Alnylam发布临床数据,快速持久减少毒蛋白产生
现在,RNAi领域重新热闹起来,许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时,也在开发新的RNA药物,也越来越关注肝脏以外疾病,例如影响大脑和脊髓的中枢神经系统(CNS)疾病。
Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布,FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据:6月皮下注射一次,强效安全降低血压!
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。
新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置
国际三家血友病组织近日宣布,由于在临床试验中发现了新的副作用,赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明,赛诺菲在“发现新的不良事件”后,自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法,lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源,是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
Alnylam又一款RNAi疗法获FDA快速通道资格
Alnylam日前宣布,美国FDA已授予vutrisiran快速通道资格(FTD),这是一种研究性RNAi疗法,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的多发性神经病。FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。研究性药物获得FTD,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请