美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。
LncRNA PKMYT1AR通过激活Wnt信号通路促进非小细胞肺癌肿瘤干细胞维持
肺癌是一种起源于支气管粘膜或腺体的致命性恶性肿瘤,可分为小细胞肺癌(SCLC)和非小细胞肺癌(NSCLC)。小细胞肺癌和非小细胞肺癌分别约占肺癌病例的20%和80%,而非小细胞肺癌又可进一步细分为腺癌(LUAD)、鳞癌(LUSC)和大细胞肺癌(LUSC)。
Cancer Res:MAP3K7-IKK炎症信号调节AR蛋白降解和前列腺癌进展
雄激素受体(AR)是前列腺癌(PCA)的主要生存因素。炎症与许多癌症类型有关,包括前列腺癌。MAP3K7(又称TAK1)及其下游的IκB激酶β(IKKβ)被促炎细胞因子如肿瘤坏死因子α激活,刺激NFκB生存通路。矛盾的是,MAP3K7在人类前列腺癌中经常被缺失。本研究揭示了炎症激活的MAP3K7-IKKβ轴在降解AR蛋白方面先前未知的肿瘤抑制功能。此外,作者
Nat Commun:利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)疗法的癌症免疫疗法是革命性的,因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体,其功能是重新引导淋巴细胞(最常见的是T细胞)识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体,从而导致强有力的T细胞活化
Nature:揭示COVID-19炎症与C5a–C5aR1轴激活有关
2020年8月7日讯/生物谷BIOON/---新型冠状病毒SARS-CoV-2导致2019年冠状病毒病(COVID-19),如今正在全球肆虐。它是一种基因组为RNA的有包膜的β冠状病毒。SARS-CoV-2感染可能是无症状的,也可能引起广泛的症状,从轻微的上呼吸道感染症状到危及生命的败血症。COVID-19的临床表现包括无症状携带者和以败血症和急性呼吸衰竭为
Zelira公司产品ZTL-101获得临床成功:安全性良好,显著降低失眠症严重程度!
2020年02月20日讯 /生物谷BIOON/ --Zelira Therapeutics是由澳大利亚大麻制剂生物制药公司Zelda Therapeutics与私人大麻科学公司Ilera Therapeutics于2019年10月组建的一家全球领先药用大麻公司,致力于开发品牌大麻产品,用于治疗各种医疗疾病,包括失眠、自闭症等。近日,该公司公布了评估ZLT-1
基因疗法治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。