Alnylam公布RNAi靶向疗法ALN-TTRsc I期ATTR临床积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药7月13日公布了有关ALN-TTRsc的一项正在开展的I期临床研究的积极顶级数据。ALN-TTRsc是一种皮下注射给药的RNAi疗法，靶向于甲状腺素（TTR）基因，用于TTR介导的淀粉样变（ATTR）的靶向治疗。
2013-07-16
Alnylam公司宣布ALN-RSV01 IIb临床试验失败
5月30日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布，在呼吸道合胞病毒（RSV）感染的肺移植患者中进行的ALN-RSV01 IIb临床试验没有达到其主要终末点。 ALN-RSV01通过沉默RSV病毒复制必须的特定基因，而降低病毒复制能力。 IIb临床试验包含87个患者，主要终末点是RSV感染180天后闭塞性细支气管炎综合征症（BOS）的发生率。
2012-05-31
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
2013年8月21日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
2013-08-21