非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望
该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法，为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。
2023-12-12
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
Nat Commun : 浙江大学刘先宝/王建安/任探琛利用靶向PAR2的磁性纳米载体，增强主动脉瓣药物递送以缓解钙化
由于对外源性磁场（EMF）的响应性，非侵入性和可穿透组织的，基于磁性纳米颗粒（MNP）的药物递送系统备受期待，尤其是针对深层组织。
2024-01-26
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17
高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳，增强AAV的肺靶向
密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸（ncAA），这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性，可以将合成蛋白质产品功能化，用于一系列的研究和治疗应用。
2023-10-11
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达
2023-11-08
暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用
总之，本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时，一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响，将病毒滴度降到安全范围以内，以免破坏脑血管结构，进而导致免疫细胞浸润。
2023-09-22
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05