Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Science：利用一种将BCL6和CDK9粘附在一起的分子胶水，可让癌细胞自我摧毁
作者开发了一种分子，将BCL6与一种名为CDK9的蛋白绑定在一起，其中CDK9是一种催化基因活化的酶，可以激活BCL6通常关闭的一组凋亡基因。
2024-10-27
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
万人研究发现，含糖饮料与9种肠菌丰度有关，或通过多种代谢物增加糖尿病风险
研究者们分析了1万6千余人的数据，发现多喝含糖饮料（SSB）与9种肠菌水平变化有关，其中就包括几种生产有益代谢物短链脂肪酸（SCFA）的肠菌水平降低。
2025-02-10
Neuron｜孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制
这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品，首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中，(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。
2024-08-27
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
JAMA子刊：科学家发现，9岁时炎症水平高与15年后特定精神和心脏代谢紊乱有关！
研究确定了儿童和青少年时期两种不同类型的低度全身性炎症轨迹，分别在儿童中期和青少年晚期达到CRP峰值。
2024-08-30