新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 （与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似）；
2023-05-23
第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会9月14日上海召开！
会议名称 | 2023第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会 会议时间 | 2023年9月14-15日 会议主题 | 组学新技术 铸就新未来 会议地点 | 上海北虹桥绿地铂骊酒店
2023-07-14
15+教授/PI/创始人已确认加盟 | 2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕，再续CGT时代华章！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 主办单位：生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心 大会时间：9月22-23
2023-07-14
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
基于AI的AAV衣壳库生成新方法，预测成功率近90%
近日，MIT-哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）官网发布新闻稿，介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
2023-05-15
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
2023-05-09
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
2023-05-25