全球首款RNAi药物patisiran进入英国早期获药计划（EAMS），美国市场将在8月获批

2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划（EAMS）。EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序，其目标人群为英国国家服务系统（NHS）的患者，旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗，以挽救生命。因此，EA

全球首款RNAi药物patisiran获欧盟CHMP支持批准，美国市场将8月初获批

2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisiran将以品牌名Onpattro上市销售。CHMP支持批准

百时美肿瘤免疫疗法Opdivo获欧盟批准第8个适应症

2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab），作为一种辅助药物，用于存在淋巴结受累或转移性疾病且已行完全切除术的黑色素瘤成人患者，该适应症同时适用于BRAF突变型和野生型黑色素瘤。值得一提的是，Opdivo是在这一患者群体中与阳性对照药物黑色素瘤辅助疗法Yervoy相比在降

阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗？

近日，阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics（4DMT）合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作，战略性地将4DMT在AAV（腺病毒载体）基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe

8月1日网络研讨会直播通知---代谢检测的全新解决方案：利用现有酶标仪的价值

肿瘤中大量地存在着与癌症无关的旁观者CD8+ T细胞

小编推荐会议：2018肿瘤与转化医学大会2018年7月20日/生物谷BIOON/---指导患者产生抵抗癌细胞的免疫反应在治疗对常规疗法不敏感的肿瘤方面表现出巨大的希望。不幸的是，这类方法在大多数患者中不起作用。提高它们的疗效的努力集中于组合疗法和预测反应性和抵抗性的生物标志物，以及进一步理解肿瘤浸润性免疫细胞的抗原特异性。肿瘤中存在的被称作肿瘤浸润性淋巴细胞（tumor-infiltrating

全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市，来自赛诺菲/Alnylam

2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。在该项研究中，patisiran取得了极佳的结果，达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示，在hATTR淀粉样变性患者中

2018年6月8日Science期刊精华，我国科学家同时发表5篇Science！

2018年6月13日/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2018年6月8日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。本期的亮点是我国科学家再接再厉，在本期Science期刊上同时发表5篇论文，这5篇论文的标题分别为“Pulmonary neuroendocrine cells amplify allergic asthma responses”、“A LIMA1 var

赛诺菲与Translate Bio达成合作 斥资8亿美元打造RNA疫苗

  今日，赛诺菲（Sanofi）宣布其全球疫苗部门赛诺菲巴斯德（Sanofi Pasteur）已和Translate Bio达成合作，将利用突破性的mRNA平台技术，开发针对多款传染性疾病的mRNA疫苗。该合作的最高金额有望达8.05亿美元。本次合作的亮点在于mRNA疫苗。我们知道，疫苗能通过对病原体的模拟，刺激免疫系统防范于未然，提前对未来的感染做好防御准备。而mRNA疫苗则

有效率97%，AAV5基因疗法可不受免疫系统影响

近日，来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示，用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体（NAB）的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中，没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上。B型血友病是一种X染