AAV基因疗法临床被叫停
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1
Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
PNAS：揭示蛋白E-NTPD8抑制结肠炎恶化机制
在一项新的研究中，来自日本大阪大学的研究人员发现了一种分子机制：通过调节肠道中一种影响某些免疫细胞并促进炎症反应的微生物代谢物---三磷酸腺苷（ATP）---的水平来抑制结肠炎的恶化。
J Hepatol：24-去甲熊去氧胆酸或能重塑机体CD8+ T细胞的免疫代谢并能减缓肝脏的炎症表现
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究研究发现，给予胆汁酸和胆汁酸受体激动剂或许会产生积极性的治疗效果；这篇研究报告中，研究人员首次发现，合成性的胆汁酸norUDCA或能直接作用于免疫系统和CD8+ T细胞（其在PSC中会被误导），这或许就会减少组织破坏性炎症的发生。
Opdivo(欧狄沃)+化疗方案获欧盟CHMP积极审查意见，今年8月在中国获批!
今年8月，国家药监局批准Opdivo联合含氟尿嘧啶和铂类药物化疗，一线治疗晚期或转移性胃癌、胃食管连接部癌或食管腺癌患者。这是中国首个免疫肿瘤（I-O）药物获批用于晚期胃癌一线治疗适应症；欧狄沃也是目前唯一在中国拥有胃癌适应症的PD-1抑制剂。
2021年8月27日Science期刊精华
2021年8月30日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年8月27日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示肠道微生物组中的肠球菌增强免疫检查点抑制剂的抗肿瘤反应机制doi:10.1126/science.abc9113; doi:10.1126/science.abl3656在一项新的研究中，
2021年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
2021年8月Science期刊不得不看的亮点研究
2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---2021年8月份即将结束了，8月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。1.Science：重大进展！CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台，助推基因疗法开发doi:10.1126/science.abg6155在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院
2021年8月Cell期刊不得不看的亮点研究
2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---2021年8月份即将结束了，8月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。1.Cell：迄今为止最大规模研究揭示骨关节炎的52个新的遗传风险因素doi:10.1016/j.cell.2021.07.038骨关节炎是一种关节疾病，影响全世界3亿多人。它的特点是关节表面的软骨逐渐退化