Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nature：非对称分裂驱动CD8+CAR T的命运选择
这项研究通过LIPSTIC、蛋白质组-转录组-TCR scRNA-seq等手段，揭示非对称分裂引起CAR T细胞子代膜蛋白质组、转录组和代谢组的差异并进一步促进子代细胞命运的分化选择。
2024-10-04
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Immunity：细胞因子METRNL可通过破坏线粒体功能抑制CD8+T细胞抗肿瘤活性
这项工作证明细胞因子METRNL是CD8+T细胞代谢的可逆调节因子，可促进肿瘤微环境中TIL功能减退，因此，可通过靶向METRNL-E2F-PPARδ轴来支持CD8+TIL线粒体功能以发挥抗肿瘤活性。
2024-08-27
仁济医院专家8小时接力“拆弹”
子宫血管平滑肌瘤是一种罕见的起源于子宫血管平滑肌的良性肿瘤。由于其生长方式和生长位置特殊，如不及时处理，肿瘤会沿着血管一路生长，直达右心房。而且肿瘤一旦脱落，将严重威胁患者生命。
2024-07-20