Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Sci：SEPTIN5下调通过增加CD8+T细胞浸润抑制前列腺癌进展
前列腺癌(PCA)是2020年男性最常见的癌症之一，在112个国家中被诊断为最常见的癌症，特别是在美国和欧洲。据估计，到2022年，前列腺癌将占美国27%的确诊癌症病例和11%的男性死亡。
2022-12-27
南方科技大学：SEPTIN5下调通过增加CD8+T细胞浸润抑制前列腺癌进展
前列腺癌(PCA)是2020年男性最常见的癌症之一，在112个国家中被诊断为最常见的癌症，特别是在美国和欧洲。据估计，到2022年，前列腺癌将占美国27%的确诊癌症病例和11%的男性死亡。
2022-12-12
中性粒细胞衍生的警报蛋白(S100A8/A9)在心力衰竭中的致病作用
心力衰竭(HF)是一种复杂的临床综合征，由心脏结构和/或功能异常引起。它被认为是一个严重的公共卫生负担，具有相当高的发病率和死亡率。尽管心衰的治疗和预防已取得显著进展，但患者的预后和生活质量仍然很差。
2022-12-12
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
Immunity：绝经后衰老选择性地减少CD8 + T细胞数量，但增强人体子宫内膜的细胞毒性活性
近段时间，来自达特茅斯盖泽尔医学院的一个研究团队针对调节CD8+T细胞对EM的细胞的作用机制展开了研究，以望能够开发保护绝经后妇女生命健康的治疗工具。
2022-11-28
突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
