NEJM：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
2021-12-05
Molecular Therapy: Nucleic Acids【非编码RNA】DGUOK-AS1通过调节miR-204-5p/IL-11轴发挥促癌作用
乳腺癌是女性致死率最高的恶性肿瘤之一，然而，乳腺癌进展和转移的潜在分子机制尚不清楚。
2021-12-31
Molecular Therapy: Nucleic Acids 【选择性剪接】PHF5A通过TEAD2选择性剪接促进大肠癌进展
选择性剪接(AS)是转录后基因调控的普遍机制之一。这一过程能够从单个基因产生多个RNA转录本，并使蛋白质组多样化。
2021-12-30
MBD2缺乏通过miR-345-5p/atf1轴减轻高糖损伤和链脲佐菌素诱导的糖尿病小鼠视网膜细胞凋亡
糖尿病视网膜病变(DR)仍然是劳动年龄人群致盲的主要原因。目前，视网膜病变的临床特征是明显的血管异常，而且微血管并发症可引发不可逆的视网膜损伤。
2021-12-30
辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
2021-12-22
吉利德Yescarta治疗难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)：5年存活率42.6%，其中92%治愈!
Yescarta是第一个报告关键研究5年生存数据的CAR-T细胞疗法。今年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
2021-12-17
欧盟批准Aspaveli：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，疗效优于C5抑制剂!
Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
2021-12-17