突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
2022-11-16
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
NALIFOX方案（脂质体伊立替康[Onivyde]+化疗[5-FU/LV+OX]）：显著延长总生存期! h
在所有癌症类型中，胰腺癌的五年生存率最低。与标准护理方案（吉西他滨+nab-紫杉醇方案）相比，NALIFOX方案（脂质体伊立替康+化疗[5-FU/LV+OX]）一线治疗：显著延长了总生存期（OS）。
2022-11-14
Nature子刊：研究揭示高致死MDA5抗体阳性皮肌炎核心免疫学特征和治疗新思路
MDA5+ DM是一种少见但致死率高的自身免疫疾病。该病以MDA5抗体阳性为血清学标志，患者极易合并快速进展性间质性肺病（RP-ILD）而死亡。
2022-11-03
靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗来到中国，着眼更多嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗难点
美泊利珠单抗在重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、高嗜酸粒细胞综合征（HES）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRwNP）等由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗上的未来前景和巨大潜力，成为关注焦点和热议话题。
2022-11-07