Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
2024年5月Cell期刊精华
新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解、胎儿细胞可以追溯到人类胚胎发育的第一天、利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
2024-06-01
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
2024年5月Science期刊精华
2篇Science+2篇Science子刊表明HIV疫苗开发迈出重要一步、开发男性避孕药有戏！新研究发现靶向抑制STK33可使雄性小鼠不育，而且这种抑制是可逆的
2024-05-30
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
ACS Nano：含有AraN和CXCR4拮抗肽(E5)的双功能LipoAraN-E5可阻断急性髓系白血病的播散
LipoAraNE5降低了外周血和骨髓中的白血病细胞，并使其在脾脏和肝脏中的浸润减少，延长了小鼠的生存期，并表现出显著的抗肿瘤作用，而毒性可以被认为是AraN的独特设计。
2024-10-31
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
超5万人数据：与体重稳定者相比，体重减轻超5%，长寿概率降低33-38%
研究者表示，体重减轻与老年人更高的死亡风险有关。因此，在老年人群中更应该关注的是体重稳定，尤其是当出现无意识的体重突然下降时更要引起注意。
2024-08-31