揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
PNAS：发现新型小分子5D4破坏几种导致癌症生长的分子途径，有望用于治疗乳腺癌和卵巢癌等一系列癌症
在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院的研究人员发现了一种名为 5D4 的小分子，它可以抑制动物模型中乳腺癌和卵巢癌的生长。5D4 的作用原理是与癌细胞中的 TopBP1 蛋白结合，破坏该蛋白与促进癌症
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
Cell子刊：熊志奇/朱永川团队揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶点
2003年中国学者陶炯与合作导师德国马普分子遗传研究所Vera Kalscheuer教授在智力障碍伴婴儿痉挛患者中发现了CDKL5基因的突变。
北京大学研究显示，中国5G的发展显著提高了老年人健康水平
据悉，这项研究首次为5G发展对老年人自评健康的影响提供了新见解。该研究发现，5G发展对老年人的自评健康有积极影响，尤其是65-74岁年龄组、女性群体和城市人群。
通过mRNA短暂激活Stat5信号，开发没有副作用的CAR-T细胞疗法
据悉，研究团队正在与南卡罗来纳医科大学（MUSC）的红斑狼疮研究团队合作，将这种新型CAR-T细胞疗法推进到红斑狼疮临床试验。
莫纳什大学研究者们揭示了5-HT2C受体作为药物使用障碍治疗靶点的分子和结构研究
从使用药物到滥用药物的道路始于遗传和环境因素造成的脆弱性背景。物质使用障碍(Sud)是一个总称，定义了一种因反复滥用某种物质而导致临床上显著损害的慢性疾病；实际上，是一种物质成瘾。
AAV+睡美人+mRNA：陈斯迪/叶露鹏实现细胞治疗产品的高效制备
该研究建立了一种集合了腺相关病毒（AAV）、睡美人转座子和mRNA的优点的细胞遗传改造平台——MAJESTIC，MAJESTIC可用于治疗性免疫细胞的高效制备