国内AAV基因疗法步入爆发前夕,24款IND获批,3款进入III期临床
目前,国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:
JAMA子刊:迄今最大规模研究发现,ApoE4对东亚人伤害最大,且ApoE2不保护东亚人
基因型为纯合APOE4或APOE3/4的东亚人患AD风险分别是纯合APOE3东亚人的26.13或4.54倍,基因型为纯合APOE4或APOE3/4的白人患AD风险分别是纯合APOE3白人的13.04倍
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中,观察到不良事件具有剂量依赖性增加,44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征(CRS)。
大鼠和人类胰岛转录组中发现2型糖尿病前期的标志
中国科学院数学与系统科学研究院李雷课题组开发了一种计算方法,对T2D的动物模型Goto-Kakizaki(GK)和对照模型Wistar(WST)大鼠胰岛的时间序列全基因表达谱以及来自捐献者的人类胰岛的
JAMA Netw Open:间歇性禁食或能帮助2型糖尿病患者减肥并控制机体的血糖水平
来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现,限时饮食(也被称之为间歇性禁食)或能帮助2型糖尿病患者减肥并控制血糖水平。
Nature:经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年
在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组,并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内,以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
JCI Insight:引入TSC2基因突变可构建出超级T细胞,有望用于治疗感染和癌症
在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用实验室培育的人类细胞和基因工程小鼠,证实对称为CD8+ T细胞的免疫细胞中的一种特定蛋白进行修饰能够让这些T细胞更加强健,从而有可能为更好
AAV+睡美人+mRNA:陈斯迪/叶露鹏实现细胞治疗产品的高效制备
该研究建立了一种集合了腺相关病毒(AAV)、睡美人转座子和mRNA的优点的细胞遗传改造平台——MAJESTIC,MAJESTIC可用于治疗性免疫细胞的高效制备