最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
2月Nature杂志重磅级亮点研究解读！
2025-02-26
Nature：NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法？
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力，以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果，这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
2024-11-26
cell2fate破解细胞命运“动态密码”
该研究不仅创造了工具，更发现了生命动态的本质语法。当单细胞技术迈入"时空组学"时代，cell2fate为解码这部永不停歇的生命史诗，写下了全新的篇章。
2025-03-05
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24
原来是eIF2B复合物维持的p-eIF2α水平在撑腰，EMBO J最新研究揭示关键抗癌靶点！
研究发现结直肠癌中eIF2B复合物对维持p-eIF2α水平至关重要，敲低eIF2Bα或eIF2Bδ影响细胞存活，且APC缺陷型肿瘤依赖eIF2Bα，干扰该复合物与p-eIF2α的相互作用有望治疗结直肠
2025-03-07
TYK2格局之变：中国自免玩家进击best in class
2024-12-18
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16