儿童2型糖尿病新药！美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂!
Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
维多利亚大学：1型糖尿病认知功能损害的微血管基础
大脑的复杂计算需要源源不断的血液供应来满足其巨大的新陈代谢需求。血液供应的紊乱，即使是最小的血管网络，也会对神经元的功能和认知产生深远的影响。1型糖尿病是一种流行的、潜伏的代谢紊乱，它会逐渐地、异质性地扰乱大脑中的血管信号和功能。因此，它与一系列不利的血管改变有关，如血管张力调节受损，病理性新生血管和血管倒退，毛细血管堵塞和血脑屏障破坏。在这篇综述中，作者强
1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab遭美国FDA拒绝批准：但与疗效无关!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险↓50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Cell Rep：识别出一种有望帮助治疗2型糖尿病的新通路！
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --肝脏脂肪堆积是与高胰岛素血症、胰岛素抵抗和高食欲相关的2型糖尿病发病的标志，在肥胖小鼠机体中，由GABA-转氨酶（GABA-T）所催化的肝脏中GABA的合成或许会被上调。如今2型糖尿病的发病率是1型糖尿病的24倍，而且肥胖率的上升与2型糖尿病的发病率有关，近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题
2型糖尿病新药！诺和诺德Ozempic(诺和泰®，司美格鲁肽)：2.0mg剂量降糖效果优于1.0mg剂量!
在中国，今年4月，诺和泰®(司美格鲁肽)获批，该药每周皮下注射1次，兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
2型糖尿病创新药！礼来GIP/GLP-1双重激动剂tirzepatide：降糖/降体重疗效优于注射用semaglutide!
与semaglutide相比，3种剂量tirzepatide在降糖、减肥方面均表现出优越性。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体