Galapagos 公司肺纤维化新药GLPG1690 II期临床优势凸显
2017年8月14日讯 /生物谷BIOON/--近日，Galapagos公司宣布，其旗下抗特发性肺纤维化（IPF）药物GLPG1690 在一项名为FLORA 的IIa期临床试验中获得喜人成果。这项临床试验共招募23名IPF患者参与，其中17名患者接受GLPG1690治疗，另6名患者作为安慰剂对照。该试验的首要目的是评估GLPG1690在IPF患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药理学效应。第二目的
首款囊性纤维化新药KALYDECO获批
日前，总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis，CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种，进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病，由囊性纤
美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco
Vertex药业今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化（CF）患儿，这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节（CFTR）基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型，此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持，KALYDECO既定的安全性和
Eur Res J：肺脏表皮细胞衰老促进肺纤维化的发生
2017年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --根据来自德国肺脏研究中心的研究者们的一项最新成果，肺纤维化可能是由于细胞"老化"导致的。在最近发表在《European Respiratory Journal》杂志上的一篇文章中，研究者们已经能够在细胞培养水平通过药物干预的方式阻断细胞老化的进程。肺纤维化会导致患者的肺组织结痂，进而导致恶性的肺功能紊乱。具体地，肺泡结构的表面会受到影响。如果疾病的
Ann AmeTho Soc：呼吸道微生物组影响肺纤维化患者的炎症反应
2017年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近在《Annals of the American Thoracic Society》杂志上在线发表的一项研究，对于患有肺纤维化（cystic fibrosis，CF）的小孩子来说，如果发现他们上呼吸道与下呼吸道中的细菌多样性发生下降的话，那有可能是由于使用预防性抗生素或采集样品的时间过早导致的。然而，如果其肺灌洗液中鉴定发现的细菌多样性减少
福泰公布囊肿性肺纤维化组合药物临床结果 股票大涨23%
新闻事件今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化（CF）三药组合的一二期临床结果，令其股票大幅上扬23%。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂（VX-440、VX-152 、和VX-659）的三药组合在不同CFTR变异人群显着改善肺功能，比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群，估计90%的CF可以受益。药源解析CF
Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90%的患者受益
2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变（Min
罗氏片剂剂型Esbriet（比非尼酮）获欧盟批准治疗轻度至中度特发性肺纤维化（IPF）
2017年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准新的速释片剂剂型Esbriet（pirfenidone，比非尼酮）用于轻度至中度特发性肺纤维化（IPF）患者的治疗。罗氏已计划于2017年在数个欧洲国家推出片剂Esbriet。此次批准的新的片剂剂型Esbriet规格为801mg或267mg片剂，旨在为IPF患者群体提供一种服药负担更
接受OFEV®（尼达尼布）治疗的特发性肺纤维化（IPF）患者获得肺功能改善或稳定的比例是安慰剂组患者的两倍1
·单独的亚组分析显示，在需要调整剂量以控制不良事件的患者中，OFEV®在减缓疾病进展方面的长期疗效可维持长达96周2·在另外一项汇总分析中，大多数（90%）患者具有高心血管（CV）风险，结果显示OFEV与安慰剂治疗组患者中的主要CV不良事件的发生率，两组相似，并且都是比较低的3 德国殷格翰，2017年5月24日- 勃林格殷格翰今天宣布，在2017年美国胸科协会（ATS）会议上介绍
利用工程化的仿生骨组织或有望治疗人类多种骨髓疾病
2017年5月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究开发出了一种新型的仿生骨组织，未来有望为需要移植的患者提供新的骨髓组织。骨髓移植通常用来治疗骨髓疾病的患者，在移植前，患者首先需要接受一定剂量的辐射，有时候还要联合用药，从而来杀死患者骨髓中存在的任何干细胞。对患者进行预处理意味着能够通过清理患者骨髓的空间来改善移