说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
英国NICE批准扩大拜耳骨骼靶向抗癌药Xofigo前列腺癌治疗范畴
Xofigo是全球首个α-粒子辐射放射性治疗药物，靶向治疗骨转移肿瘤，能够延长患者生命，减少骨骼肿瘤带来的疼痛和不适感，提高患者生活质量。
新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物
麻省理工学院（MIT）工程师们开发出一种复制神经肌肉接头（神经和肌肉之间至关重要的连接）的微流控设备（microfluidic device）。该设备约有25美分硬币大小，包含单个肌条和一小组运动神经元。研究人员能够在逼真（
Science子刊：新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物
2016年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --麻省理工学院（MIT）工程师们开发出一种复制神经肌肉接头（神经和肌肉之间至关重要的连接）的微流控设备（microfluidic device）。该设备约有25美分硬币大小，包含单个肌条和一小组
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。
“挽回颜面”成为可能：利用猪脂肪干细胞培养骨骼修复受损面容
支架上的骨骼在一个生物反应器中培养，这可以使骨骼一直处于机械应力之下，从而保证骨骼与体内的骨骼一样。几周后该骨骼就可用于移植。现在，“挽回面子”有了新的含义。使用在脂肪中发现的干细胞培养的活性骨骼可以
斑马鱼研究首次识别出新遗传病 唾液酸有助大脑与骨骼发育
据最新一期《自然—遗传学》杂志报道，加拿大多伦多圣米高医院斑马鱼新药研发中心鉴别出一种新的遗传疾病——大脑和骨骼发育不良的严重智障，也有助解释大脑和骨骼为何需要一种特殊糖分才能正常发育的机理。加拿大及
BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。