杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障碍。EMA人用医药产品委员会（CHMP）对该MAA的
“肌松残余”拮抗进入了一个新时代
20世纪40年代初麻醉医生将肌肉松弛药—箭毒首次用于临床全身麻醉，并圆满的完成了一例开腹手术，现代麻醉从此开始步入了一个新阶段—平衡麻醉时代，而此前要获得一定的肌肉松弛来满足外科手术要求，主要依靠逐渐吸入乙醚来加深麻醉以达到外科手术要求。深麻醉则意味着对人体循环系统、呼吸系统和机体其他功能产生严重抑制和干扰，这个过程会给患者的生理功能带来较大损害，给麻醉手术过程及术后恢复留下安全隐患，
Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
eLife：“信使”细胞能够促进骨骼愈合
2019年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼如何愈合，它们怎么能愈合得更好？根据最近发表在eLife杂志上的USC干细胞研究，这些问题的答案可能在于新发现的“信使”细胞群。相应的作者，干细胞生物学副教授Francesca Mariani说：“美国有近50万患者每年骨修复失败，刺激这些'信使'和其他关键细胞类型可以加速修复。”在他们的研究中，第一作者Stephanie T. Kuwahar
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
吉利德Descovy（达可挥）疗效媲美Truvada（舒发泰），骨骼&肾脏安全性更高！
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）近日公布了HIV复方药Descovy（中文品牌名：达可挥，F/TAF，恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200/25mg）用于HIV暴露前预防性用药（PrEP）III期临床研究DISCOVER的结果。该研究在与男性和变性女性发生性行为并存在性获得性HIV感染的男性中开展，评估了每日一次Descovy（F/TAF，200mg
发现骨骼生长新机制---生长板中存在干细胞壁龛
2019年3月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡学院等研究机构的研究人员报道小鼠的骨骼生长与血液、皮肤和其他组织产生新细胞的原理是一样的。这与之前认为骨骼生长依赖于有限数量的逐渐耗尽的祖细胞的认识相矛盾。如果这些新发现也适用于人类，那么它们可能会对治疗患有生长障碍的儿童做出重要贡献。相关研究结果于2019年2月27日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“A r