Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
Cell：揭示肠道肌层巨噬细胞限制肠道感染诱导的神经元死亡机制
2020年1月26日讯/生物谷BIOON/---有时，肠道感染的结束仅仅是更多痛苦的开始。比如，在那些患有旅行性腹泻（traveler's diarrhea）的人中，少数不幸的人会患上一种称为肠易激综合征（IBS）的肠道慢性炎症。科学家们不确定这种情形如何发生，但是有些人认为肠道感染可能会通过损害肠道神经系统来导致肠易激综合征。在一项新的研究中，来自美国洛克
超罕见骨骼疾病！再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
研究发现血管平滑肌干细胞参与动脉修复
2019年12月26日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组、高栋研究组以及浙江大学医学院张力研究组合作在国际学术期刊Cell Stem Cell 在线发表题为 Arterial Sca1+ vascular stem cells generate de novo smooth muscle for arter
Science：发现包围着毛囊的平滑肌在头发再生中起关键作用
2019年12月28日讯/生物谷BIOON/---避免秃头的最佳方法是首先防止头发掉落。如今，在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员取得的一项关于新头发生长的发现可能有助于男性一辈子都留着头发。相关研究结果近期发表在Science期刊上，论文标题为“Dermal sheath contraction powers stem cell
Cell Stem Cell：骨骼愈合的新机制
近日，贝勒医学院的研究人员的发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一项研究揭示了一种新的分子机制，或许有助于成年骨骼的维护和修复，并为开发改善骨骼愈合的治疗策略提供了可能性。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
吉利德Descovy(达可挥)疗效媲美Truvada(舒发泰)，骨骼&肾脏安全性更高！
2019年11月08日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）近日在瑞士巴塞尔举行的第17届欧洲艾滋病大会（EACS）上公布了评估复方新药Descovy（中文品牌名：达可挥，F/TAF，通用名：恩曲他滨丙酚替诺福韦片，恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200/25mg）和Truvada（中文品牌名：舒发泰，F/TDF，恩曲他滨/替诺福韦，200mg/300mg）用于HIV暴露前预防（
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
吉利德Descovy(达可挥)获批新适应症，疗效媲美Truvada(舒发泰)，骨骼&肾脏安全性更高
2019年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Descovy（中文品牌名：达可挥，F/TAF，恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200/25mg）一个新的适应症，用于HIV暴露前预防（PrEP），具体为：用于体重至少35公斤、HIV阴性、并有性获得性HIV风险的青少年和成人，降低性获得性HIV-1感染的风险，该适