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《自然·医学》:早治疗是脊髓肌萎缩症患儿的生命线!

OA的治疗大大改善了SMA患儿的症状,但在治疗过程中已经产生或可能产生的毒性问题,也不能被忽视。

2022-09-26

治疗血浆置换竟可让年老的人类血液恢复青春,逆转生物衰老

在一项新的研究中,研究人员对人类中年轻的血液可以使老年人恢复青春的观点提出质疑,并提出可能有一种更好的方法来抵御时间的摧残。

2022-09-29

全球III期临床试验结果公布:尼达尼布治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质肺疾病取得积极结果

布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6-17岁儿童和青少年的InPedILD™全球III期临床试验取得积极结果,达到主要复合终点。

2022-10-11

Nat Med:靶向CD19的CAR-T细胞疗法有望治疗难治红斑狼疮

虽然红斑狼疮无法治愈,而且现有的治疗方法对美国150万红斑狼疮患者中的许多人不起作用,但一项新的研究显示一种癌症疗法可能会缓解难以治疗的红斑狼疮。该研究近期发表在Nature Medicine期刊上。

2022-09-22

Circulation:科学家发现有望治疗人类肺动脉高压的潜在治疗靶点

来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究发现,相比健康志愿者而言,来自患者的外周血单核细胞中的Regnase-1的基因表达水平很低。

2022-09-14

Sci Adv:一种治疗急性髓白血病的新型疗法或能让更多癌症患者获益

来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心等机构的科学家们通过研究表明,一种针对两种具有挑战性的血液癌症的新型疗法或能潜在帮助更多患者进行治疗。

2022-09-22

巨细胞病毒(CMV)创新药Livtencity在欧盟即将获批:用于移植受者,治疗难治CMV感染!

Livtencity是一种新分子实体,疗效优于常规疗法且安全性更高,将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗。

2022-09-23

Nat Commun:科学家识别出一种有望治疗人类多囊肾病的新型潜在基因疗法靶点

来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现,通过剔除microRNAs的一个结合位点来阻断对PKD1和PKD2基因表达的抑制或会阻碍ADPKD模型中肾脏囊肿的形成和生长。

2022-09-23

International Journal of Oral Science: 牙干细胞来源的细胞外囊泡转移miR-330-5p治疗外伤脑损伤

创伤性脑损伤(TBI)被认为是人群发病和死亡的常见原因,已成为负担全球卫生的一个主要因素。

2022-09-23

Nat Commun:一种潜在的黑色素瘤靶点或能绕过癌细胞对免疫检查点组织疗法的治疗耐受

来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种潜在的靶点,或能利用临床批准的药物鲁索替尼(ruxolitinib)来抑制对ICB耐受的黑色素瘤。

2022-09-27