开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
浙江大学王良等团队合作发现肠神经系统的骶神经嵴非依赖性起源
肠神经系统(ENS)是一个由超过108个神经元组成的复杂网络，嵌入肠壁，控制胃肠道的蠕动、分泌和血液流动。该研究为哺乳动物ENS的起源提供了几种不依赖于sNCC的证据。
2024-03-15
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Nature子刊：何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法
随着UBS-seq的发表，将会进一步促进m5C的生物功能的研究，并和SAC-seq，BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。
2024-01-04
Journal of Hepatology: TRIB3-TRIM8复合体通过调节HNF4α稳定性推动非酒精性脂肪肝进展
研究者确定P-26 T3H2是TRIB3-HNF4α相互作用的有效抑制剂，代表了通过稳定HNF4α来开发靶向治疗非酒精性脂肪肝的理想策略。
2024-02-18
美国加州大学的研究者们揭示了重组微小RNA作为抗代谢剂抑制人非小细胞肺癌癌症
肺癌是癌症最常见的类型，它仍然是癌症死亡的主要原因，超过了乳腺癌、前列腺癌和结肠癌的总和。超过85%的肺癌病例被定义为非小细胞肺癌癌症（NSCLC），大多数患者通常患有晚期疾病或并发症。
2023-10-19
非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望
该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法，为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。
2023-12-12
Cell Discov | 中国医学科学院周光飙/王桂珍/刘雨桃发现非小细胞肺癌治疗新策略
该研究检测了CIP2A在代谢重编程中的作用和作用机制，发现CIP2A通过诱导PKM2寡聚化促进NSCLC细胞的氧化代谢，其中S287是决定二聚体转换的关键氨基酸。
2024-02-12